Na łamach „New England Journal of Medicine” naukowcy opisali potencjalny przełom w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej - ciężkiego złożonego niedoboru odporności. Z pomocą pojedynczego zabiegu terapii genowej udało się wyleczyć 48 z 50 dzieci z tą chorobą.
Ciężki złożony niedobór odporności (ang. severe combined immunodeficiency, SCID), mimo rzadkości występowania, jest dosyć dobrze znany m.in. dzięki historii Davida Vettera, który większość życia spędził w sterylnym balonie.
Jedną z przyczyn zaburzenia może być wynikający z mutacji w jednym genie niedobór pewnego enzymu deaminazy adenozyny.
lub poznaj nasze plany abonamentowe i wybierz odpowiedni dla siebie. Nie masz konta? Kliknij i załóż konto!
Artykuł nie posiada jeszcze żadnych komentarzy.
Dla subskrybentów naszych usług (Strefa Premium, newslettery) oraz uczestników konferencji ogranizowanych przez Grupę PTWP
Nie masz jeszcze konta? Kliknij i zarejestruj się teraz!